(CNN) – Esta es la causa más común de ceguera en el mundo occidental y no tiene cura.
Al menos no todavía.
La degeneración macular asociada con la edad (DMAE) afecta a alrededor de 15 millones de personas tan solo en Estados Unidos, y a nivel mundial hasta 30 millones. Para la mayoría de las víctimas, el mejor tratamiento disponible es a base de vitaminas y calmantes.
Pero el profesor Pete Coffey de University College de Londres es el pionero en una nueva terapia que podría detener la enfermedad en sus inicios y restablecer la visión de los ciegos a través del Proyecto de Londres para la Cura de la Ceguera.
La DMAE mata el epitelio pigmentario retinal (EPR), una capa de células que soporta y nutre el centro de visión del ojo, la mácula, la cual, poco a poco, muere. Las víctimas experimentan un punto negro en su visión que crece hacia afuera mientras pierden la habilidad para leer y reconocer rostros familiares.
Coffey ha pasado los últimos ocho años creando y refinando su tratamiento para restaurar la visión y el 11 de agosto de 2015 lo recibió el primer paciente.
La emblemática operación
La paciente era una mujer de 60 años de edad que sufría una forma grave de DMAE. Los vasos sanguíneos de la parte posterior de sus ojos habían estallado e inundaron la retina y destruyeron rápidamente su visión.
Los cirujanos del hospital Moorfields Eye Hospital en Londres le implantaron una fina lámina de células detrás de la retina de cada ojo en un parche de poliéster de 3 milímetros de ancho. Ellos utilizaron células madre debido a su capacidad de convertirse en células muy similares a otros tipos de células del cuerpo. En este caso, ellos habían estado cultivando células EPR para reemplazar la carencia de las mismas que sufría la paciente.
“La recuperación es posible… hay una ventana cuando puedes poner las células dentro y recuperar la visión de los pacientes”, dice Coffey. Él espera que los pacientes puedan recuperar sus vidas. “Tendría la esperanza de que pudiesen reconocer a sus familiares otra vez”, afirma.
Pero, seis meses después de la operación, el premiado oftalmólogo no quiere cantar victoria.
“Estamos evaluando su visión… necesitamos más información para llegar a conclusiones”, dice Coffey. “Estoy gratamente sorprendido de que las células hayan sobrevivido hasta esta etapa dado lo desagradable (sangriento) que era el entorno”.
Nueve pacientes más pasarán bajo su bisturí durante esta prueba. Si resulta exitosa, Coffey espera que el procedimiento pueda llegar a ser tan rutinario como la cirugía de cataratas… y así lograr terminar con el sufrimiento de millones de personas.
“Mi deseo más profundo y preciado es hacer que esta terapia sea fácilmente accesible para cualquiera que sufra DMAE”, dice.
Sus primeros pasos como estudiante
Como estudiante universitario de psicología al principio de la década de 1980, Coffey se inspiró en el trabajo de un grupo de investigación en Suecia liderado por el profesor Anders Bjorklund, el cual estaba explorando terapias de transplante celular en el cerebro para tratar la enfermedad de Parkinson.
Coffey siguió ávidamente el trabajo del grupo, pero se preguntaba la razón por la que estas nuevas terapias radicales estaban siendo aplicadas a un órgano tan complejo como el cerebro.
“¿Por qué no miramos a un sistema del que conocemos mucho y podríamos probar fácilmente?”, pensó.
El ojo fue la elección obvia para Coffey, por su accesibilidad, relativa facilidad de observación y el “privilegio inmunitario” que lo hace menos susceptible de rechazar material transplantado que otras partes del cuerpo.
Dentro del ojo, él apuntó a las células del EPR ya que su función parecía menos compleja que la de otras células involucradas en el progreso de la enfermedad.
A partir de 1998, Coffey comenzó a desarrollar sus terapias para el EPR recurriendo a un avance reciente que irradiaba emoción por todo el campo de la medicina regenerativa: las células madre.
Viaje en una montaña rusa
Coffey disfrutó de un éxito temprano. Inicialmente pudo reparar la visión de varios pacientes trasplantando células sanas de otras partes del ojo hacia áreas afectadas y su trabajo fue elogiado por compañeros dentro de su especialidad.
Sin embargo una falta de fondos amenazaba con impedir su progreso y en 2006 se volvió casi imposible continuar. “Fue el tiempo más difícil”, medita Coffey. “El proyecto podría haber terminado ahí”.
Pero no fue así.
Coffey recibió una sorpresiva llamada de un filántropo estadounidense anónimo que le ofrecía una donación incondicional de 5,6 millones de dólares.
Coffey aprovechó la oportunidad e hizo un compromiso ambicioso… acelerar una terapia de células madre para el DMAE con pruebas en humanos dentro de un período de cinco años, un proceso que, de otra manera, hubiera tomado 20 años.
Y así nació el Proyecto de Londres para la Cura de la Ceguera.
El primer paso fue armar un equipo interdisciplinario de primera categoría con científicos, ingenieros y clínicos, entre ellos el cirujano vitreoretinal Lyndon De Cruz, quien, eventualmente, conduciría el emblemático procedimiento.
El equipo se movió rápidamente a través de las fases: seleccionaron células embrionarias humanas como su fuente, después de rechazar aquellas de cadáveres, demostraron el procedimiento utilizando animales y manufacturaron las células con estándares clínicos para uso en humanos.
“Esa fue la parte del proyecto que más estimuló la confianza”, recuerda Coffey. “Teníamos las células en el plato y ellas harían lo que quisiéramos –comer basura, producir químicos, manejar el estrés–, cualquier cosa que nosotros lanzáramos hacia las células, estas lo aprobarían”.
El uso de muchos sombreros
A medida que el proyecto entró en un territorio desconocido, la innovación era un requisito constante. Se inventaron nuevas herramientas quirúrgicas, la tecnología del telescopio Hubble fue adaptada como una herramienta de imágenes y múltiples diseños fueron explorados y rechazados por la membrana que llevaría las células madre dentro del ojo.
“La membrana fue la parte más escalofriante… no soy bioingeniero”, dice Coffey. “Tuve que salir de mi área de especialización”.
Pero Coffey tuvo que ponerse muchos sombreros… ninguno más extraño que aquel de miembro de un grupo de presión política. Después de las elecciones generales de 2010 se temió que los fondos para la investigación pudieran ser cortados, así que Coffey invitó a los funcionarios del gobierno a un recorrido por su laboratorio. Él se sintió aliviado al no ser objeto de una revisión de gastos.
El progreso continuó y la terapia de Coffey finalmente alcanzó las pruebas en 2015, tres años más tarde de lo previsto.
Un paisaje floreciente
La perspectiva hasta el día de hoy para la terapia de células relacionadas con el ojo está repleta de innovación… y competencia. Los grupos en Estados Unidos, Japón e Israel están probando tratamientos de reemplazo EPR con una gama de fuentes de células y métodos de entrega, incluyendo un nuevo tipo de célula madre que había llegado a la escena conocida como células madre pluripotentes inducidas (iPS, por sus siglas en inglés).
En 2012, John B. Gurdon y Shinya Yamanaka ganaron el Premio Nobel de Medicina por su descubrimiento y el desarrollo de las células iPS, las cuales permiten que casi cualquier célula en el cuerpo sea reprogramada en una célula madre. El uso de estas como fuente reduciría el riesgo de rechazo del sistema pues pueden usarse las propias células del paciente, y esto también hace a un lado las objeciones éticas frente al uso de embriones.
Los primeros ensayos de células iPS con seres humanos fueron en células EPR, en el Riken Center en Japón. Sin embargo, esto puso de relieve un riesgo clave de la práctica ya que el ensayo se interrumpió después de causar un crecimiento anormal en un sujeto.
En busca de obstáculos
Coffey cree que con esta forma de terapia celular existen dos preocupaciones importantes para la salud. “Tú no deseas que las células se proliferen… esto a menudo se define como un tumor”, dice. “Tú tampoco deseas que las células anden vagando en cualquier otra parte del cuerpo (como) tu corazón o tus pulmones”.
Pero él está convencido de que el ojo debe seguir siendo la vanguardia de la investigación con células madre, y Deborah Sweet, editora de la revista Cell, está de acuerdo.
“El ojo ha avanzado más que la mayoría de las áreas”, dice ella, y agrega que el trabajo de Coffey es “uno de los primeros ejemplos de aplicación de células madre y estoy emocionada por verlo”.
La doctora Sally Temple, presidenta de la Sociedad Internacional para la Investigación de Células Madre, cree que la terapia de Coffey puede permitir mayores avances. “Si la sustitución del EPR funciona, esto ayudará a allanar el camino para la sustitución de otras células de la retina y otras células del sistema nervioso central”.
Sin embargo, Temple añadió una nota de advertencia sobre el ensayo actual. “Un parche permanente tal como el poliéster forma una barrera. Si las células EPR mueren, (esto) podría causar que la retina que las recubre muera”.
El futuro tendrá una cura… y más
Luego de sus recientes éxitos, Coffey ya está buscando nuevos horizontes. Él está globalizando su terapia DMAE a través de una filial en California y maneja una ramificación del proyecto “Bank of Disease”, el cual tiene como objetivo nuevos tratamientos para una gama de condiciones causantes de la ceguera, tales como condiciones hereditarias como Retinitis Pigmentosa y la enfermedad de Stargardt, la cual también es el resultado de un daño interno de la retina.
El científico también mira más a largo plazo y pronostica que podrá llegar a ser posible regenerar las células en el mismo cuerpo… sin necesidad de trasplantes.
“Nunca pierdo de vista el futuro”, dice Coffey.
Gracias a su trabajo, millones de personas podrían mantener los suyos.