(CNN) – La Administración de Alimentos Y Medicamentos de EE.UU. (FDA) otorgó la aprobación acelerada el viernes para el medicamento contra la enfermedad de Alzheimer, lecanemab, uno de los primeros medicamentos experimentales para la demencia que aparentemente ralentiza la progresión del deterioro cognitivo.
“La enfermedad de Alzheimer incapacita inmensamente la vida de quienes la padecen y tiene efectos devastadores en sus seres queridos”, dijo en un comunicado el Dr. Billy Dunn, director de la Oficina de Neurociencia del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. “Esta opción de tratamiento es la más reciente terapia para atacar y afectar el proceso de la enfermedad subyacente del Alzheimer, en lugar de solo tratar los síntomas de la enfermedad”.
Lecanemab se comercializará en Estados Unidos como Leqembi, según el comunicado de la FDA. Ha demostrado “potencial” como un tratamiento para la enfermedad de Alzheimer debido a que al parecer ralentiza la progresión, según los resultados del ensayo de fase 3, pero ha planteado preocupaciones de seguridad por su asociación con ciertos eventos adversos graves, que incluyen hinchazón y sangrado cerebral.
En julio, la FDA aceptó la solicitud de licencia biológica de Eisai para lecanemab bajo la vía de aprobación acelerada y otorgó la revisión de prioridad del medicamento, según la compañía. El programa de aprobación acelerada permite la aprobación más temprana de medicamentos que tratan afecciones graves y “cubren una necesidad médica no cubierta” mientras los medicamentos continúan estudiándose en ensayos más amplios y prolongados.
Si esos ensayos confirman que el medicamento brinda un beneficio clínico, la FDA podría otorgar la aprobación tradicional. Pero si el ensayo confirmatorio no muestra beneficio, la FDA tiene los procedimientos regulatorios que podrían conducir a retirar el medicamento del mercado.
Lo que se sabe sobre el lecanemab
Lecanemab, un anticuerpo monoclonal, no es una cura pero funciona uniéndose a la beta amiloide, un sello distintivo de la enfermedad de Alzheimer. A fines de noviembre, los resultados de un ensayo clínico de Fase 3 de 18 meses publicado en The New England Journal of Medicine revelaron que el lecanemab “redujo los marcadores de amiloide en la enfermedad de Alzheimer temprana y resultó en una disminución moderadamente menor en las medidas de cognición y función que el placebo a los 18 meses, pero se asoció con eventos adversos”.
Los resultados también mostraron que alrededor del 6,9 % de los participantes del ensayo que recibieron lecanemab, como infusión intravenosa, interrumpieron el ensayo debido a eventos adversos, en comparación con el 2,9 % de los que recibieron un placebo. En general, hubo eventos adversos graves en el 14 % del grupo de lecanemab y en el 11,3 % del grupo de placebo.
Los eventos adversos más comunes en el grupo de lecanemab fueron reacciones a las infusiones intravenosas y anomalías en sus resonancias magnéticas, como inflamación y sangrado cerebral denominadas anomalías en las imágenes relacionadas con el amiloide, o ARIA, que pueden convertirse en un riesgo mortal.
Es posible que algunas personas que contraen ARIA no presenten síntomas, pero en ocasiones puede llevar a la hospitalización o a un deterioro duradero. Y la frecuencia de ARIA parecía ser mayor en personas que tenían un gen llamado APOE4, que puede aumentar el riesgo de enfermedad de Alzheimer u otras demencias. Las ARIA “fueron numéricamente menos comunes” entre los no portadores de APOE4, mostró el estudio.
La información de prescripción del medicamento incluye una advertencia sobre ARIA, dice la FDA.
Los resultados del ensayo también indicaron que alrededor del 0,7 % de los participantes en el grupo de lecanemab y el 0,8 % de los del grupo de placebo murieron, lo que corresponde a seis muertes en el grupo de lecanemab y siete en el grupo de placebo.
Antes de la decisión de la FDA, algunos grupos de defensa, incluida la Asociación de Alzheimer, presionaron para acelerar la aprobación del lecanemab.
“Creemos, con base en la totalidad de los datos positivos de los ensayos clínicos de este tratamiento, que la FDA debería aprobarlo. Los resultados publicados y revisados por pares muestran que el lecanemab proporcionará a los pacientes en las primeras etapas de la enfermedad de Alzheimer más tiempo para participar en la vida diaria y vivir de forma independiente. Podría significar muchos meses más de reconocer a su cónyuge, hijos y nietos”, dijo María Carrillo, directora científica del grupo, en un comunicado días antes de la decisión de la FDA.
Agregó que la Asociación de Alzheimer espera que los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid “se muevan rápidamente” para cubrir el medicamento y “revisen su decisión de cobertura que actualmente bloquea el acceso a este tratamiento”. CMS determina si cubre las terapias aprobadas por la FDA en función de si las considera seguras y eficaces. Carrillo asegura que la Asociación de Alzheimer “ha presentado una solicitud formal solicitando a CMS que brinde una cobertura completa y sin restricciones para los tratamientos de alzhéimer aprobados por la FDA”.
En 2021, la FDA aprobó el medicamento Aduhelm para las primeras fases de la enfermedad de Alzheimer, pero esa decisión de la FDA ha estado envuelta en controversia ya que una investigación del Congreso descubrió la semana pasada que la “colaboración atípica” de la FDA para aprobar el medicamento de alto precio para el alzhéimer fue “abundante” con irregularidades”.
Antes de Aduhelm, la FDA no había aprobado una nueva terapia para la afección desde 2003.
Más de 6,5 millones de personas en Estados Unidos viven con la enfermedad de Alzheimer, según la Asociación de Alzheimer, y se espera que ese número aumente a 13,8 millones para 2060.
“Este medicamento no es para todos”
Se esperaba la aprobación acelerada de la FDA, dijo el Dr. Richard Isaacson, director de la Clínica de Prevención del Alzheimer en el Centro para la Salud Cerebral de la Facultad de Medicina Schmidt de la Universidad Atlántica de Florida.
Isaacson dijo que lecanemab puede ser “otra herramienta” en su caja de herramientas para combatir la enfermedad de Alzheimer.
“Recetaré este fármaco a la persona adecuada, en la dosis adecuada y de forma muy controlada, pero este fármaco no es para todo el mundo”, afirmó.
“Primero haría pruebas genéticas para APOE4. Tendría una conversación franca con mis pacientes”, dijo. “Si alguien tiene efectos secundarios, si alguien está tomando un medicamento anticoagulante, si alguien tiene un problema, debe hablar sobre esto con el médico tratante y debe buscar atención médica de inmediato”.