(CNN) – Un medicamento experimental para el alzhéimer redujo la disminución en la capacidad de los pacientes para pensar con claridad y realizar tareas diarias en más de un tercio en un ensayo clínico grande, informó este miércoles el fabricante de medicamentos Eli Lilly.
Con base en los resultados, en personas con enfermedad de Alzheimer sintomática temprana, Lilly dijo que planea solicitar la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU., (FDA, por sus siglas en inglés) para fines de junio.
El medicamento, donanemab, actúa eliminando la acumulación de placa en el cerebro conocida como amiloide, que es un sello distintivo de la enfermedad de Alzheimer. Sin embargo, se informaron algunos efectos secundarios: hubo tres muertes en el ensayo entre las personas que tomaban el medicamento, dos de las cuales se atribuyeron a eventos adversos como inflamación cerebral o microhemorragias, conocidas como anomalías en las imágenes relacionadas con el amiloide o ARIA. El ensayo se llevó a cabo en más de 1.700 pacientes durante 18 meses.
“Para cada medicamento, para cada enfermedad, existen riesgos y beneficios potenciales”, dijo el director científico y médico de Lilly, el Dr. Daniel Skovronsky. Pero anotó que casi la mitad de los participantes que tomaban el fármaco, el 47 %, no mostró una disminución en una medida clave de la cognición en el transcurso de un año, en comparación con el 29 % de las personas que tomaron un placebo.
Ese es “el tipo de eficacia que nunca antes se había visto en la enfermedad de Alzheimer”, dijo Skovronsky.
El alzhéimer afecta a más de 6 millones de estadounidenses, con un estimado de 1,7 millones a 2 millones de personas mayores de 65 años, en las primeras etapas de la enfermedad, según Lilly. El desarrollo de fármacos para la enfermedad de Alzheimer ha estado plagado de fracasos, pero el fármaco de Lilly se encuentra entre un nuevo grupo que se muestra prometedor. El primero, Leqembi, de Eisai y Biogen, recibió la aprobación acelerada de la FDA en enero.
Skovronsky, quien señaló que ha estado trabajando en el campo de la enfermedad de Alzheimer durante 25 años, dijo que la nueva clase de medicamentos es diferente debido a “la cantidad de amiloide que pueden eliminar y la rapidez con que pueden eliminarlo”.
El medicamento se administra por infusión una vez al mes. Donanemab elimina el amiloide de manera tan efectiva, dice la compañía, que la mayoría de los pacientes en el ensayo (52 %) pudieron dejar de tomar el medicamento al año y el 72 % pudo hacerlo al año y medio. Los investigadores continuarán monitoreando el progreso de estos pacientes.
En el ensayo, los investigadores observaron a los participantes en dos grupos, separados por los niveles de una proteína cerebral conocida como tau. Se observó una disminución del 35 % en el deterioro cognitivo y funcional en el grupo con niveles intermedios de tau, cuya enfermedad no había progresado tanto. Cuando se combinó este grupo intermedio con el grupo con niveles más altos de tau, la cifra fue del 22 %. Los resultados no han sido revisados por pares ni publicados en una revista.
Lilly solicitó la aprobación acelerada de donanemab ante la FDA con base en resultados anteriores, pero fue rechazada en enero cuando la agencia buscó más datos. Con estos resultados, la compañía solicitará la aprobación total, lo que se espera que conduzca a un reembolso de seguro más amplio por el medicamento.
Leqembi fue aprobado de manera acelerada en enero, y no se espera que Medicare cubra ampliamente el medicamento hasta que también reciba la aprobación completa, muy probablemente a principios de julio.
Leqembi tiene un precio de US$ 26.500 al año. Skovronsky se negó a discutir el precio potencial de donanemab antes de que se apruebe el medicamento.